Rezdiffra fue aprobada para tratamiento de la esteatohepatitis asociada metabólica, una enfermedad hepática relacionada con la diabetes
El 14 de marzo de 2024, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó resmetirom (Rezdiffra), el primer medicamento para tratamiento de una enfermedad hepática relacionada con la diabetes conocida como esteatohepatitis asociada metabólica (MASH, por sus siglas en inglés).
La aprobación da paso al primer y único medicamento para el tratamiento de una enfermedad hepática relacionada con la diabetes conocida como esteatohepatitis no alcohólica no cirrótica, también conocida como esteatohepatitis asociada metabólica, con fibrosis hepática de moderada a avanzada (engrosamiento/cicatrización).
“Anteriormente, los pacientes con esteatohepatitis asociada metabólica y que también tenían cicatrices hepáticas significativas no tenían un medicamento que pudiera abordar directamente el daño hepático”, dijo Nikolay Nikolov, doctor en Medicina, director interino de la Oficina de Inmunología e Inflamación del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. “… la aprobación de Rezdiffra proporcionará por primera vez una opción de tratamiento para estos pacientes…”
¿Qué es Rezdiffra?
Rezdiffra es fabricada por Madrigal Pharmaceuticals y es un agonista oral beta-selectivo del receptor de la hormona tiroidea.
Rezdiffra está indicada para uso una vez al día. Se debe utilizar junto con dieta y ejercicio.
La dosis recomendada de Rezdiffra se basa en el peso corporal real.
- Para los pacientes que pesan menos de 220 libras (100 kg) , la dosis recomendada es de 80 mg por vía oral una vez al día.
- Para los pacientes que pesan más de 220 libras, la dosis recomendada es de 100 mg por vía oral una vez al día.
¿Qué es la esteatohepatitis asociada metabólica o MASH?
- La esteatohepatitis asociada metabólica (MASH) afecta aproximadamente a 1,5 millones de adultos en los Estados Unidos, y de estas personas, aproximadamente 525.000 tienen esteatohepatitis asociada metabólica con fibrosis significativa.
- MASH es una forma más avanzada de enfermedad del hígado graso no alcohólico (HGNA).
- MASH también es la principal causa de mortalidad relacionada con el hígado.
- Los pacientes con MASH, especialmente aquellos con factores de riesgo metabólico más avanzados (hipertensión y diabetes tipo 2 simultáneamente), tienen un mayor riesgo de sufrir eventos cardiovasculares adversos y una mayor morbilidad y mortalidad.
- Además de la enfermedad hepática, los pacientes con MASH tienen al menos una condición comórbida asociada (por ejemplo, obesidad, hipertensión, dislipidemia o diabetes tipo 2).
¿Cómo ayuda Rezdiffra a las personas con esteatohepatitis asociada metabólica o MASH?
En ensayos clínicos, se administró una dosis de 80 mg o de 100 mg de Rezdiffra una vez al día a personas con esteatohepatitis asociada metabólica (MASH) confirmada por biopsia.
Después de 52 semanas de tratamiento, ambas dosis de Rezdiffra demostraron producir una mejora estadísticamente significativa (en comparación con el placebo) en dos criterios de valoración principales:
- Resolución de MASH (incluida una reducción en la puntuación de actividad de HGNA en ≥ 2 puntos) sin empeoramiento de la fibrosis, y
- Una mejora de la fibrosis en al menos una etapa, sin empeoramiento de la puntuación de actividad de HGNA.
¿Cuáles son los efectos secundarios de la administración de Rezdiffra?
Rezdiffra no debe utilizarse en pacientes con un deterioro agudo de la función hepática.
Las reacciones adversas más comunes notificadas en pacientes tratados con Rezdiffra incluyeron diarrea, náuseas, prurito, dolor abdominal, vómitos, estreñimiento y mareos.
Se debe evitar el uso de Rezdiffra en pacientes con deterioro de la función hepática con cirrosis.
Los pacientes deben dejar de usar Rezdiffra si desarrollan señales o síntomas de empeoramiento de la función hepática.
¿Cuándo estará disponible Rezdiffra?
Se espera que Rezdiffra esté disponible para los pacientes de Estados Unidos en abril de 2024 y que se distribuya por medio de una red limitada de farmacias especializadas.
La información completa de recetas está disponible aquí.
